알렉산더 바카라사이트 기가 시험

신경교 섬유질 산성 단백질 (GFAP) 유전자의 돌연변이로 인한 성상 세포의 주요 장애입니다. 발병 연령, 징후/증상, MRI 특징 및 생존을 포함한 AXD의 임상 증상은 매우 가변적이지만 전형적인 증상에는 운동 증상 (발달 지연, 약점, 경련), 운동 장애, 전구 기능 장애 및 괄약근 침범이 포함됩니다. AXD의 진단은 임상 증상의 존재와 암시적인 MRI 이상에 기초합니다. 결정적인 진단은 GFAP 유전자에서 돌연변이의 식별을 통해 이루어집니다.

현재 AXD 및 증상 치료에 사용할 수있는 바카라사이트 기가 수정 치료는 없으며, 효과적인 경우, 바카라사이트 기가의 제한된 증상 만 관리하는 데 사용될 수 있습니다. 이러한 이유로,이 치명적인 바카라사이트 기가의 추가 진행을 지연 시키거나 방지하기위한 실질적인 의학적 필요성이 있습니다.

ION373은 GFAP를 목표로하는 2 세대 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO) 요법으로 생산을 방지합니다. ION373은 임상 환경에서 평가되지 않았지만 GFAP를 표적으로하는 ASOS에 대한 전임상 개념 증명 연구는 AXD의 설치류 모델에서 수행되어 표현형 이점을 보여줍니다 (.Messing et al. 1998, Habberman et al. 2018).추가 동물 연구는 또한 안전한 약동학 및 독성 프로파일을 제안했습니다.

ION373-CS1 시험은 A입니다.Phase 1-3, 다중 센터, 이중 맹검, 위약 대조, 다산 복용량 (Alexander Disease 환자의 MAD) 연구.재판은 Ionis Pharmaceuticals가 후원하며 8 개국의 14 개 지역에서 진행됩니다. 참가자는 60 주 이중 맹검 기간 동안 ION373 또는 일치하는 위약을 받기 위해 2 : 1 비율로 무작위 배정됩니다. 그 후, 모든 참가자는 60 주간 오픈 라벨 처리 기간 동안 ION373을 받게됩니다. 연구에서 다수의 용량 코호트가 평가 될 것이다. 이 연구의 주요 종말점은 Alexander 바카라사이트 기가 환자에서 총 운동 기능을 개선하거나 안정화시키는 데 Ion373의 효능을 평가하는 것입니다. 2 차 종점은 ION373이 바카라사이트 기가의 다른 증상에 영향을 미치는지 확인하는 것입니다..

연구를받을 자격이 있으려면 환자는 2 ~ 65 세 사이 여야합니다. 자격을 갖춘 환자는 외래야 (또는 외래 사전 5 세 미만의 환자의 경우 최소한의 지원으로 앉을 수 있어야합니다). 바카라사이트 기가이 GFAP 저하 요법으로부터 혜택을받을 가능성이 거의없는 단계로 발전한 환자를 배제하기 위해..

바카라사이트 기가에서, 우리는 이미 한 명의 환자에게 모집, 선별, 무작위 배정 및 최초의 복용량을 제공했으며 20123 년 중반 부터이 시험에 더 많은 환자를 모집 할 것입니다..

업데이트 11-01-2023.