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약물 바카라사이트 안내 분석 갱신 헌팅턴의 질병 치료에 대한 희망

2023 년 12 월 7 일

새로운 분석은 HD1 Generation 3 Sate 3 바카라사이트 안내의 초기 멈춘 후 초기 단계 헌팅턴 병을 치료하기 위해 질병 수정 약물 Tominersen을 사용하는 것을 제안합니다..

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헌팅턴 병은 뇌의 신경 세포의 점진적인 파괴를 포함하여인지 및 운동 장애를 유발하는 드문 상태입니다. 현재 진행 속도를 늦추거나 멈출 수있는 치료법이없는 유전성 질병입니다.

2018-21 년부터 실시 된 3 단계 바카라사이트 안내은 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO)의 유형 인 Tominersen이 유해한 헌팅 틴 단백질 (HTT)의 수준을 낮추어 헌팅턴 질병의 진행을 늦출 수 있는지 여부를 조사했습니다. 독립 데이터 안전 모니터링위원회의 권고로 17 개월 만에 바카라사이트 안내은 고용량 그룹이 임상 측정에서 위약보다 더 나빠 졌다는 것이 분명해졌습니다.

더 짧은 바카라사이트 안내은 Tominersen이 소수의 환자 그룹에서 HTT 수준을 줄이는 데 안전하고 효과적이라는 것을 보여 주었지만, 3 단계 바카라사이트 안내 (791 명의 참가자로 구성된)의 중요한 차이는 ASO 치료 및 헌팅턴 질병에 대한 주요 교훈을 제공합니다.

3 상 바카라사이트 안내에서 약물에 대한 약물 노출은 이전 바카라사이트 안내에서보다 높았으며, 이는 염증, 뇌 심실 확대 및 신경 필라멘트 광 (NFL) 단백질의 방출과 같은 부작용을 일으킬 수있는 이전 바카라사이트 안내에서보다 높았습니다. 뇌척수액에서 NFL의 증가는 이제이 바카라사이트 안내 덕분에 안전 바이오 마커로 인식됩니다. 두 번째 주요 차이점은 Generation-HD1 바카라사이트 안내이 이미 상당한 증상을 나타내는 환자에서 Tominersen을 테스트했으며, 이는 아마도 질병 과정에서 이전에 투여되어 혜택을 얻을 필요가 있음을 나타냅니다.

Generation-HD1 바카라사이트 안내의 전체 결과는 이제에 게시되었습니다.뉴 잉글랜드 의학 저널.여기 aPost Hoc10188_10451

해당 저자 인 Tabrizi 교수는 다음과 같이 말했습니다.

"이 바카라사이트 안내의 초기 정지는 모든 수준에서 헌팅턴 질병 공동체에 대해 치명적이었습니다. 이제 결과의 완전하고 공개적인 출판물은 이러한 데이터에서 배울 것이므로 새로운 바카라사이트 안내 설계, 복용 요법, 치료 단계, 성인의 기능적 신경이 발생하는데도 중요합니다. 수준."

Ed Wild 교수, 공동 저자는 다음과 같이 말했습니다 :

"헌팅 틴 하강 요법의 첫 번째 3 단계 바카라사이트 안내은 원하는 임상 결과를 분명히 만들지 않았지만, 바카라사이트 안내의 전체 결과를 발표 한이 바카라사이트 안내의 전체 출판물은 환자 자원 봉사자의 이기적인 관대함을 상환하는 데 중요한 단계이며,이 새로운 세대의 치료법을 계속해서 의미있는 치료로 바꾸는 방법을 계속 배울 수 있습니다."

 

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