신규 바카라사이트에서 개발 된 유전자 요법은 혈우병 환자의 삶을 변형시킵니다

신규 바카라사이트에서 개발되고 Biomarin Pharmaceuticals Inc.에 라이센스를 부여받은 혈우병 A가있는 사람들을위한 새로운 치료법은 쇠약 한 질병을 가진 사람들에게 새로운 삶의 질을 제공하고 있습니다..

Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec)은 미국 식품의 약국 (FDA)에 의해 승인 된 심각한 혈우병 A를 가진 성인을위한 최초의 유전자 치료입니다. 유럽위원회와 2022 년 8 월에 비슷한 승인을 따랐습니다.

질병을 앓고있는 성인이 이제 일회성, 삶을 변화시키는 치료에 접근 할 수 있음을 의미하며, 이전에 장애를 관리하는 데 필요한 정기적 인 주사를 제거 할 수 있습니다..

삶을 변화시키는 영향

혈우병 A는 드문 유전 적 출혈 장애로, 유전자 돌연변이는 인자 VIII라는 신체에서 혈액 응고 단백질의 결핍을 초래합니다. 그런 다음 출혈은 심한 경우에는 통제하기가 더 어려워지고 생명을 위협하여 질병 환자의 삶의 질에 심각한 영향을 미칩니다.

현재, 혈우병 A는 환자의 삶 전체에 걸쳐 지속적인 치료가 필요하며, 누락 된 요인 VIII을 대체하는 데 필요한 정기적 인 주사와 함께

Roctavian은 혈장증 A가 인자 VIII 수준을 높일 수 있도록 획기적인 유전자 치료 접근법을 사용하여 변경합니다.

환자는 일회성 장기 치료를 받는데, 여기서 활성 인자 VIII 유전자는 세포에 유전자 물질을 공급하기 위해 조작 된 바이러스에 의해 전달됩니다. 이로 인해 환자의 간이 자체 인자 VIII 단백질을 생성하여 정기적 인 주사없이 신체가 출혈을 조절할 수있는 능력을 향상시킵니다..

신규 바카라사이트에서 개발되고 신규 바카라사이트B에 의해 라이센스가 부여되었습니다

이 기술은 Amit Nathwani 교수 (신규 바카라사이트 Cancer Institute 및 Immunity & Transplantation Institute)와 신규 바카라사이트 및 St. Jude Children 's Research Hospital에 의해 개발되었습니다.

신규 바카라사이트 번역 연구실 (TRO)은 Nathwani 교수가 공공 자금 (MRC, LIFEARC) 및 상업적 자금 (바이오 마린 및 프리린에서 신규 바카라사이트B와의 제휴)을 사용하여 치료를 개발하고 발전시키는 데 도움을주었습니다. 이 기술은 신규 바카라사이트의 상용화 회사 인 신규 바카라사이트 Business (신규 바카라사이트B)가 라이센스를 부여 받았으며 2013 년 바이오 마린 Pharmaceuticals Inc.

Nathwani 교수는 다음과 같이 말했습니다 :“중증 혈증 환자를위한 최초의 유전자 요법의 생성에 관여하는 것은 겸손합니다.

“Roctavian의 승인은 상태의 유전 적 원인을 다루는 중요하고 오랫동안 기다려온 사전입니다.”

Richard Fagan은 신규 바카라사이트B의 Biopharm 이사이며 라이센스 거래를 이끌었습니다. “바이오 마린은 처음에 유전자 치료에 대한 경험이 없었습니다. 그러나 그들은 10 년 안에 마케팅 승인을 통해 임상 개발을 통해이 치료를 완전히 취해 왔습니다. 그들은 세상에서 Haemophilia A의 치료를위한 유전자 치료를위한 가장 큰 임상 시험을 운영하고 있습니다.

혈우병의 유전자 요법에 대한 현재까지 가장 긴 글로벌 3 단계 연구 인 Biomarin 's Gener-8은 FDA에 의한 Roctavian의 승인을 달성하는 데 중요했습니다. 이 요법은 적어도 3 년 동안 134 명의 환자의 코호트에서 출혈 속도를 줄이는 데 효과적이라는 것을 발견했습니다.

전 세계 환자에게 유전자 요법을 제공

Nathwani 교수가 Roctavian에 대한 그의 궁극적 인 야망을 실현한다면 바이오 마린과의 관계가 핵심이 될 것입니다.

그는 환자의 삶에 대한 잠재적으로 변형적인 영향에 의해 주도되고 있습니다.“우리는 바이오 마린과 환상적인 관계를 유지하고 있으며이 새로운 치료에서 롤아웃을 계속하고 있습니다. 그들의 지원으로, 우리는 현재 Uganda의 환자에서 지압 유전자 요법을 평가할 수있는 기회를 모색하고 있습니다. 전 세계에 퍼져라.”

링크

자세한 내용 :

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