바카라사이트 안내세계 최초의 유전자 치료법은 시력 장애가있는 어린이의 삶을 변화시킵니다

바카라사이트 안내의 안과 연구소 (IO)의 연구 연구소 (IOO)의 연구는 망막 유전자 요법이 상속 된 망막 질환으로 사는 수천 명의 젊은이들의 삶을 향상시킬 수 있음을 입증했습니다.

상속 된 망막 질환 (IRD)은 전 세계 3,000 명 중 1 명에게 영향을 미치는 시력 장애의 가장 흔한 원인입니다. 유전자 결함은 망막 세포의 기능 장애 및/또는 변성을 담당하여 출생 또는 어린 시절에 심각한 시력의 손상을 유발합니다. 시력 장애는 가족과 사회에 상당한 재정적 비용으로 어린이와 청소년의 삶의 질과 독립성에 큰 영향을 미칩니다.

2000 년 바카라사이트 안내의 Ophthalmology Institute of Ophthalmology (IO)는 조작 된 바이러스를 사용하여 마우스의 망막에 직접 전달하여 광 수용체 세포 구조 및 기능을 향상시켰다. 이 그룹은 15 개 이상의 다른 형태의 ird에 대한 후보 유전자 요법의 확장 포트폴리오를 구축했습니다.

유전자 치료에 대한 선구적인 바카라사이트 안내

2007 년 IOO의 Robin Ali와 James Bainbridge 교수는 생명 소개 단백질을 암호화하는 유전자의 결함으로 인한 초기 발병 중증의 망막 이영양증으로 15 명의 성인과 어린이 (6 ~ 23 세)를 포함하여 IRD에 대한 세계 최초의 유전자 치료 시험을 시작했습니다. 이 시험은 유전자 요법이 망막 민감도와 야간 시력을 개선했으며, 제품을 단일 투여 한 후 일부 환자의 경우 최소 3 년간 지속되었음을 보여 주었다. 이 바카라사이트 안내는 IRD를 가진 인간의 망막 유전자 요법이 효과가 있었고 2018 년에는 백만 유로의 Champalimaud Vision 상을 수상했습니다.

스핀 아웃 협업

이러한 세계 최초의 혁신은 상업적, 치료 적으로 성공적인 제약 벤처의 기초가되었습니다. 2015 년에 바카라사이트 안내은 바이오 제약 스핀 아웃 회사 Athena Vision Ltd의 형성을 지원 하고이 연구 본문을 기반으로 신제품 개발을 가속화하기 위해 눈 질환에 대한 유전자 치료의 4 가지 프로그램 파이프 라인을위한 지적 재산에 대한 라이센스를 지원했습니다. Athena Vision Ltd는 MEIRAGTX에서 최초의 최초 투자를 유치하여 Athena의 안구 유전자 치료 프로그램을 개발하고 상용화 한 후 2016 년 회사에 의해 인수되었습니다..
 
2019 년 1 월,이 회사는 초기 1 백만 달러의 가치가있는 Janssen Pharmaceuticals Inc.와 함께 4 개의 바카라사이트 안내 주도 IRD 프로그램에 대한 라이센스 계약을 체결하여 안구 제품을 개발하고 상용화했습니다. Ali, Bainbridge 및 Michaelides 교수는 연구소 인 Meiragtx와 Janssen 간의 지속적인 협력을 통해 초기 단계 임상 시험 프로그램을 가속화 할 수있었습니다.

환자 치료의 미래

환자가 이러한 치료를 이용할 수 있도록 Meiragtx는 영국에 상당한 재무 투자를 가져 왔습니다. 런던 에서이 회사는 바카라사이트 안내의 안과 연구소 근처에 가까운 최첨단 29,000 평방 피트의 제조 시설과 현재까지 150 개의 새로운 일자리를 설립했습니다. 이 유전자 요법 생산 시설은 그룹의 모든 임상 시험에 충분한 제품을 생산할 수있는 유연성과 용량을 가지고 있으며 글로벌 상업용 용량으로 확장 할 수 있습니다.

링크

• Robin Ali 교수의 학업 프로필
• James Bainbridge 교수의 학업 프로필
• Michel Michaelides 교수의 학업 프로필
• Meiragtx
• 안과 바카라사이트 안내소
• 바카라사이트 안내뇌 과학 학부
• 바카라사이트 안내 뇌 과학 교수 REF 21

이미지

• 이미지 크레딧 : 신용 : Christian Hamel. 원천:Wikimedia Commons