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MRC Centre-BRC MRI 바이오 마커 협력 Lancet Neurology : 중요한 의미 신경 안전한 바카라 사이트 질환의 실험 시험

2015 년 11 월 9 일

UCL 안전한 바카라 사이트 과학 연구소에서 출판 된Lancet Neurology이번 주에는 중요합니다 정량적 MRI가 안정적이고 민감하게 추적 할 수 있다는 전향 적 증거 신경 안전한 바카라 사이트 질환의 질병 진행. 그만큼 연구에 따르면 MRC 센터 팀이 개발 한 MRI 바이오 마커는 신경근에서 널리 채택 된 대리 종점이 될 수있는 실제 잠재력 시험.

영국에는 진보적 인 10 만 명이 넘는 사람들이 있습니다. 안전한 바카라 사이트 낭비 신경 안전한 바카라 사이트 질환. 여기에는 운동 뉴런 질병, 근이 영양 ​​장애, 신경 병증, 퇴행성 근병증, 미토콘드리아 질환 및 channelopathies. 그들은 어린이에서 성인에 이르기까지 연령에 따라 조기 사망 또는 평생 장애를 유발합니다. 신경 안전한 바카라 사이트 질환 설명 소아 및 성인 영국 신경 과학에서 평가 된 환자의 ~ 20%에 대해 센터. 최근 몇 년 동안 유전자에서 현저한 진전이있었습니다. 발견 및 대부분의 질병을 유발하는 유전자가 이제 확인되었습니다. 게놈 후 병리 생리 학적 질병 메커니즘에 대한 이해는 새로운 치료법에 큰 잠재력을 가진 고급 단계에 도달했습니다.

UCL MRC 번역 연구 센터에서 신경 안전한 바카라 사이트 질환이있는 어린이와 성인40 개 이상의 질병을 유발합니다 확인되었고, 10,000 명의 환자를 초과하는 계층화 된 코호트가 3000 개가 넘는 환자 안전한 바카라 사이트 계선의 바이오 뱅크 인 건축, 전임상 과학을 지원합니다. 영국 실험 시험 플랫폼은 자연사를 가능하게했으며 실험 시험. 전임상을 기반으로합니다 분자 이해 실험을 위해 다양한 새로운 요법이 개발되었습니다. 시험.

새로운 치료법의 실험 시험에 대한 주요 장애물은 신뢰할 수 있고 민감하며 유효한 바이오 마커가 없다는 것입니다. 질병 진행을 추적하고 환자 기능과 관련이 있습니다. MRC와 BRC는 지난 7 년 동안 작업을 수행했습니다. 정량적 안전한 바카라 사이트 바이오 마커의 개발을 가능하게했습니다.

초기 과학적 관찰은 광범위한 범위였습니다 신경 안전한 바카라 사이트 질환을 유발하는 다른 1 차 분자 결함의 안전한 바카라 사이트 손상의 최종 공통 경로와 관련이 있습니다. 이 "손상 경로"는 비정상적인 안전한 바카라 사이트 내 물 축적과 가능성있는 과정이 특징입니다. 안전한 바카라 사이트 세포 및 섬유 아세포 De- 분화 지방 세포 및 안전한 바카라 사이트 내 지방 축적.

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MRC 동료 Jasper Morrow 박사, MRC 센터 물리학 자 Dr Chris Sinclair 박사 및 BRC 지원 Dr John Thornton의 작업은 MRI를 개발하고 적용 할 수있었습니다. 안전한 바카라 사이트 내 물과 지방을 안정적으로 정량화하는 방법.

데이터에 게시 된 데이터Lancet Neurology첫 번째를 나타냅니다 이러한 정량적 MRI 서열을 전향 적으로 적용한 결과 신경 안전한 바카라 사이트 환자의 계층화 된 코호트 (포함 신체 안전한 바카라 사이트 및 charcot 근병증의 가장 일반적인 예 중 하나 인 Marie Tooth Neuropathy 및 12 개월 동안의 신경 병증). 환자는 심층적 인 표현형을 받았습니다 특성화 및 많은 세부 평가가 많은 것을 평가했습니다 보고 된 검증 된 환자를 포함하여 운동 기능 및 강도의 측면 결과 측정.

이러한 발견은 MRC Center 안전한 바카라 사이트 프로토콜 바이오 마커가 현재까지 이러한 질병에서 개발 된 다른 바이오 마커보다 더 민감하고 신뢰할 수 있음을 확신하게 보여줍니다. 환자 기능과의 상관 관계는 매우 중요했습니다.

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이것들 결과는 바이오 마커 개발에서 중요한 발전을 나타냅니다. Charcot Marie Tooth Disease와 같은 진보적 인 신경 병증. 그만큼 데이터는 이러한 MRI 바이오 마커가 가장 민감하다는 것을 분명히 보여줍니다. 지금까지 개발되었습니다. 우리는 현재 국제 다중 센터 연구를 이끌고 있습니다 MRC 센터 MRI 프로토콜 사용. 교수 Mary Reilly, MRC 신경 안전한 바카라 사이트 질환 센터 공동 이사

국제 학술 협력자 및 업계 파트너는 현재이 안전한 바카라 사이트 바이오 마커를 채택하고 있으며 MRC 센터는 센터 전체에 걸쳐 표준화를 진행하고 있습니다.이 바이오 마커 일 가능성이 높습니다 전부는 아니지만 대부분의 경우에 안전한 바카라 사이트이 신경 안전한 바카라 사이트 질환을 낭비하고 의지하는 것과 관련이 있습니다. 실험 분자 요법 평가에서 귀중한 도구가 되십시오.

Lancet 안전한 바카라 사이트과 결론“전반적 으로이 연구는 명확하게 질병 진행을 모니터링하는 MRI의 가치를 보여주고 단계를 설정합니다. Charcot-Marie-Tooth 질병 1A 및 포함에 대한 임상 시험에서의 사용 신체 근심. 유효성과 민감도에 대한 증거가 증가합니다 신경 안전한 바카라 사이트 질환의 자기 공명 바이오 마커, 바이오 마커의 경로 자격 (예 : 식품의 약국의 승인)은 자기 공명 사용의 궁극적 인 목표로 신중하게 탐색하십시오. 임상 시험에서 대리 종점으로 측정됩니다.”

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