메이저 바카라사이트 장난감 질병을 치료하기위한 혁신적인 신약에 대한 최초의 인간 시험

2015 년 10 월 19 일

환자 런던에서는 처음으로 복용하고 있습니다. 메이저 바카라사이트 장난감 병을위한 실험 약물. 이 돌파구는 할 수 있습니다 하나가 되십시오 메이저 바카라사이트 장난감의 유전자 이후 가장 중요한 발전 질병이었다 1993 년에 발견. 혁명적 인 새로운 '유전자 침묵'의 시험 UCL 신경 과학 연구소의 과학자들이 치료를 받고 있습니다. 최초의 환자 Leonard Wolfson 실험 신경학 센터에서 약물의 복용량 메이저 바카라사이트 장난감H의 신경과 신경 외과 병원.

메이저 바카라사이트 장난감은 치명적인 퇴행성 뇌 질환입니다 삶의 총재에서 파업. 그것은 뇌 세포를 죽이고 천천히 환자를 배출합니다 그들의 운동 통제, 성격 및 사고 기술. 그것은 하나입니다 가장 일반적인 유전자 뇌 질환과 온 가족을 황폐화시킵니다. 모두와 함께 이 질병의 유전자는 어느 시점에서 메이저 바카라사이트 장난감 병으로 병에 걸릴 것입니다. 치료법이 없으며 현재는 예방할 수있는 치료법이 없습니다. 속도를 늦추십시오.

새로운 약물, ISIS-HTT라고 불_rx11475_11623

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약물은 유체에 직접 투여됩니다 환자의 척추 바닥의 뇌와 척수를 둘러싸고 있습니다. 그것이 뇌로 이동하는 곳. 메이저 바카라사이트 장난감의 환자에서 결함이있는 유전자 Messenger RNA라고 불리는 메신저 분자를 생산하여 생산을 유발합니다. 뇌의 돌연변이 사냥 틴의. 그러나이 약물은 그것과 결합하도록 설계되었습니다 메신저 분자, 세포가 휘젓는 대신 세포를 폐기하도록 강요 독성 단백질에서. 이 유형의 치료는 '안티센스'약으로 알려져 있습니다.

이론적으로 ISIS-HTT_rx방지하거나 반대로 할 수 있습니다 단백질의 독성 효과, 트랙에서 질병을 멈추고 있습니다.

13255_13469_rx위약과 비교합니다. 또한 연구원들은 화학 물질을 찾고있을 것입니다 수준을 측정함으로써 약물이 원하는 효과가 있다는 징후 새로 개발 된 테스트를 사용하여 뇌척수액의 돌연변이 체 메이저 바카라사이트 장난감 틴 단백질.

약물이 효과적인지에 대한 최종 평가 테스트의 이후 단계에서 발생합니다. 그러나 생산하는 마우스에 대한 연구 돌연변이 체 헌팅 틴 단백질은 매우 유망했다. 이 마우스 디스플레이 메이저 바카라사이트 장난감 병 환자에서 보이는 것과 유사한 증상. 언제 이 마우스는 ISIS-HTT로 투여 됨_rx, 그들은없이 개선을 보여 주었다 심각한 부작용.

약물은 ISIS Pharmaceuticals에 의해 개발되고 있습니다 Roche와의 협력. 영국에서는 메이저 바카라사이트 장난감의 새로운 Leonard Wolfson에서 첫 번째 복용량을 투여했습니다. 실험 신경학 센터, 맞춤형 센터 신경 퇴행성 질환에 대한 혁신적인 치료를 가속화하도록 설계되었습니다. Vincenzo Libri 교수가 이끄는.

좋은 소식을 위해 절망적이기 때문에 메이저 바카라사이트 장난감의 커뮤니티는 독창적입니다. 전 세계의 연구 진전에 잘 영향을 받고 참여했습니다.” 말했다. “RNA- 표적 접근 방식은 문제를 해결하기 때문에 특히 흥미 롭습니다 소스의 문제 - 돌연변이 체 헌팅 틴 단백질의 생성. 그만큼 ISIS-HTTRX 시험은 수년 동안 간절히 기다리고 있으며 우리는 재판의 뉴스는 계속해서 긍정적입니다. 캐시 Stanley, 영국 메이저 바카라사이트 장난감 질병 협회의 최고 경영자 웨일즈

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이미지

상단 : Gene Silencing (HD Buzz의 제공). 하단 : ISIS-HTTRX가 작동하는 방법 (ISIS Pharmaceuticals 제공)