신경 퇴행성 질환의 모델링을 가능하게하는 인간화 바카라 사이트 추천디시

Abyotrophic interal sclerosis (ALS)는 근육 조절의 점진적인 상실을 특징으로하는 치명적인 신경 퇴행성 질환으로, 전형적으로 진단 후 5 년 이내에 마비 및 사망을 유발합니다. 질병에 대한 이해는 제한적이며 본질적으로 치료할 수 없습니다. 질병의 새로운 바카라 사이트 추천디시 모델은 미래의 치료법의 발달에 많은 도움이 될 수 있습니다.

MRC Harwell의 연구원, 바카라 사이트 추천디시 Queen Square Neurology Institute의 Queen Square Motor Neuron Disease Center 및 Thomas Cunningham, Elizabeth Fisher 및 Abraham Acevedo-Arozena가 이끄는 Canary Islands University Hospital의 Queen Square Motor Neuron Disease Center의 팀원으로서, 3 학년을 묘사 한 논문을 묘사 한 작품을 묘사 한 작품을 묘사 한 작품을 묘사 한 연구를 묘사 한 연구를 묘사했습니다. 전두 분열 치매 (FTD).

대부분의 ALS는 알려지지 않은 원인을 가지고 있지만, 상속 될 수 있으며 다수의 유전자 돌연변이 가이 상속의 원천으로 확인되었습니다. 이들은 효소 SOD1에 대한 유전자 및 RNA 결합 단백질 FUS 및 TDP-43을 포함한다. 실제로, 돌연변이가없는 경우에도 FUS 및 TDP-43은 ALS 및 FTD 환자의 뉴런에서 비정상적인 병리학 적 응집체를 형성한다. 돌연변이가 질병으로 이어지는 방법에 대한 많은 메커니즘이 제안되었지만 더 많은 작업이 필요합니다.

12026_12898

12903_13300

이들 바카라 사이트 추천디시의 생성은 기술적으로 도전적이며 인간 유전자가 올바르게 삽입되었고 바카라 사이트 추천디시가 아닌 인간이 생리 학적 범위 내에서 생성되었음을 평가하기 위해 광범위한 품질 관리가 필요하다. 이 바카라 사이트 추천디시가 질병 연구에 유용한 모델을 제공하는 능력을 입증하기 위해, 팀은 인간 FUS 단백질을 발현하는 바카라 사이트 추천디시의 광범위한 특성을 수행하고 이들 바카라 사이트 추천디시가 수명 동안 정상임을 입증 하였다. 이것은 인간 FU가 해로운 효과없이 바카라 사이트 추천디시 버전을 기능적으로 대체 할 수 있음을 의미합니다.

이 연구에서 생성 된 바카라 사이트 추천디시는 ALS 및 FTD와 관련된 건강한 버전의 인간 유전자를 가지고 있습니다. 그런 다음 CRISPR/CAS9를 사용하여 돌연변이를 삽입 할 수있어 질병의 바카라 사이트 추천디시 모델을 생성하고 건강한 인간 버전의 단백질을 갖는 유용한 대조군 바카라 사이트 추천디시를 가질 수있게 될 것으로 예상된다. 이것은 질병 연구를위한보다 세련된 시스템을 제공하여 3R에 대한 우리의 헌신에 기여할 것입니다. 이 시스템은 이러한 질병을 더 잘 이해하고 새로운 치료법을 개발하려는 연구자들에게 큰 활용 될 수 있습니다. 이를 지원하기 위해,이 라인은 유럽 바카라 사이트 추천디시 돌연변이 아카이브를 통해 과학계에서 자유롭게 이용할 수있게되며, 그 중 MRC Harwell 아카이브는 영국 노드 역할을합니다. 이 연구는 또한 원칙의 증거 역할을하며, 인간 질병의 더 나은 모델을 제공하기 위해보다 유전자적으로 인간화 ​​된 바카라 사이트 추천디시 라인을 생산할 수있는 파이프 라인을 제공합니다..

이 작업은 Ukri MRC, Motor Neurone Disease Association, ISCIII, Ciberned 및 Rosetrees Trust에 의해 지원되었습니다..

링크

• Devoy, A, A, Price, G, De Giorgio, F, Bunton-Stasyshyn, R, Thompson, D, Gasco, S, Allan, A, Codner, GF, Nair, RR, Tibbit, C, McLeod, R, Ali, Z, Noda, J, Marrero-gagliardi, A, Brito-Armas, jm, jm, jm, jm, jm. MM, Simon, M, O'Neill, E, Bryce-Smith, S, Harrison, J, Atkins, G, Corrochano, S, Stewart, M, Teboul, L, Acevedo-Arozena, A, Fisher, Emc, Cunningham, TJ.혁신적인 유전체 바카라 사이트 추천디시 녹아웃 생성 및 분석SOD1,tardbp15497_15514fus바카라 사이트 추천디시 모델. iscience(2021)
• MRC Harwell Archive
• Queen Square Motor Neuron Disease Center, 바카라 사이트 추천디시 Queen Square Neurology

소스

• MRC Harwell