토토 사이트 바카라 요법은 유전 적 출혈 장애에 대한 조기 성공을 달성합니다

미국 멤피스에있는 St. Jude Children 's Research Hospital의 연구원들이 개발 한 토토 사이트 바카라 요법으로 단일 치료를받은 후 출혈 장애 혈우병이있는 성인의 증상은 UCL이 수행 한 임상 시험에서 안전하다는 증상.

6 인 연구의 발견은 토토 사이트 바카라 요법이 유전 된 혈액 장애가있는 환자의 장애, 고통스러운 출혈 에피소드를 감소시킬 수 있다는 첫 번째 증거를 나타냅니다. 1 단계 연구 결과는 오늘 인쇄보다 온라인에서 온라인으로 나타납니다New England Journal of Medicine. 이 연구는 또한 12 월 11 일에 53에 발표 될 예정입니다.^rd미국 샌디에고에서 미국 혈액학 학회 연례 회의.

4 명의 연구 참가자는 치료를받은 후 출혈 에피소드를 방지하기 위해 단백질 주사를 중단하고 자발적인 출혈을 겪지 않았습니다. 일부는 또한 토토 사이트 바카라 요법 전에 어려웠던 마라톤 및 기타 활동에 참여했습니다.

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"이것은이 질병 환자에게 잠재적으로 생명을 바꾸는 치료법이며 토토 사이트 바카라 요법 분야에 중요한 이정표가 될 수 있습니다. 혈관성 A, 다른 단백질 및 간 장애 및 낭포 성 섬유증과 같은 만성 질환의 치료를위한 파급 효과가있을 수 있습니다. 이식 (NHSBT).

혈우병 B는 요인 IX라는 단백질을 만드는 토토 사이트 바카라의 유전적인 실수로 인해 발생하며, 이는 정상적인 혈액 응고에 필수적입니다. 토토 사이트 바카라는 X 염색체에서 운반됩니다.

올바른 토토 사이트 바카라 사본을 도입하여 혈우병 B 증상을 완화하기위한 이전의 노력은 실패했습니다.

현재의 연구는 아데노 관련 바이러스 (AAV) 8을 사용하여 환자의 간에 추가 토토 사이트 바카라 물질과 함께 인자 IX 토토 사이트 바카라를 전달했습니다. AAV8에 의한 자연 감염의 발생률이 낮기 때문에 AAV8이 선택되었습니다.

이 연구의 경우 각 환자는 벡터를 팔의 정맥에 한 번 주입했습니다. 각각 2 명의 환자는 벡터의 증가 된 용량으로 치료되었다.

Factor IX 수준은 실험 벡터의 가장 높은 용량을받은 두 연구 자원 봉사자 중에서 가장 많이 증가했다고 연구원들은 말했다. 처리 후, 단백질의 수준은 그 남성의 3 내지 12% 범위였다.

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벡터의 가장 높은 용량을받은 참가자 중 한 명은 벡터 주입 후 간 효소가 약간 상승한 후 성공적이고 단기 스테로이드 치료를 받았습니다. 상승은 가벼운 간 손상을 나타 냈습니다.

연구원들은 벡터를 대상으로 한 면역 반응이 증가 된 효소 수준을 트리거했다고 생각합니다. 다른 벡터를 사용하여 다른 연구자들에 의해 수행 된 초기 토토 사이트 바카라 요법 시험에서 유사한 반응이보고되었다.

이 연구에 사용 된 벡터는 St. Jude 캠퍼스의 GMP (Good Manufacturing Practices) 시설에서 생산되었습니다. GMP는 정부가 승인 한 제조 지침에 따라 운영되며 제약 회사가 추구하는 것을 꺼려하는 고도로 전문화 된 의약품, 백신 및 기타 제품을 생산합니다.

이 연구는 영국의 Katharine Dormandy Trust, Medical Research Council, Wellcome Trust, NHS Blood and Transplant 및 토토 사이트 바카라H/토토 사이트 바카라 National Institute for Health Research Research Center에 의해 부분적으로 자금을 지원했습니다. 미국에서는이 연구는 국립 보건원 (National Institutes of Health), 멤피스 및 알스의 아시시 재단 (Assisi Foundation)에 의해 자금을 지원 받았다.

미디어 연락처 :Ruth Howells

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이미지 : 시험 참가자 Sebastian Misztal (신용 : 토토 사이트 바카라H/토토 사이트 바카라 NIHR 생물 의학 연구 센터)

링크

연구에서New England Journal of Medicine
st. Jude Children 's Research Hospital
토토 사이트 바카라 Cancer Institute
Royal Free Hospital
의료 연구위원회
Wellcome Trust
NHS 혈액 및 이식
토토 사이트 바카라H/토토 사이트 바카라 National Institute for Health Research Biomedical Research Center