Duchenne Muscular Dystrophy의 첫 번째 대상 바카라사이트 카지노판 성공

Francesco Muntoni 교수 (바카라사이트 카지노판 아동 건강 연구소)가 의장을 맡고있는 MDEX 컨소시엄과 함께,이 그룹은에 발표 된 논문에서 쇼를 보여줍니다.Lancet오늘날 유전자 기반 약물 바카라사이트 카지노판가 효과적이었다

DMD는 일반 인구에서 3,500 명의 남성 출생 중 1 명에 영향을 미치는 치명적인 생명 제한 조건이며 매년 영국에서 약 100 건의 사례가 진단됩니다.

2 개의 최고 용량 코호트에 참가자 중 3 명은 정상 근육 세포에서 발견 된 것의 18 %를 초과하는 디스트로핀 수준을 보여 주었다. 코호트 전체에 상당한 통계적 증가가있었습니다.

DMD를 가진 소년의 13 %는 단일 안티센스에 의해 가장 큰 그룹 인이 유전자 특이 적 엑손을 자극하는 바카라사이트 카지노판법으로 바카라사이트 카지노판할 수 있습니다. 전체 과학자들은이 접근법이 DMD 환자의 70 % 이상에서 효과가있을 수 있다고 말합니다.

DMD는 근육 세포의 고장 및 상실로 인해 점진적인 근육 약화를 유발합니다. 환자는 디스트로핀이라고 불리는 근육 섬유에 단일 중요한 단백질이 부족합니다.

19 명의 환자에 대한이 임상 시험에서 Great Ormond에서 5 ~ 15 세의 참가자를 연구하십시오.

Muntoni 교수는 다음과 같이 말했습니다 : "이것은이 유전자 요법에 대한 더 자세한 살펴볼 경우를 입증하는 매우 흥미로운 결과입니다. 저는 DMD 환자와 수년간 일했으며, 이번이 처음으로 대상 바카라사이트 카지노판를 찾는 데 큰 획기적인 혁신을했다고 확신 할 수 있습니다..

"중요하게도, 연구 약물은 매우 잘 견뎌 냈으며, 부작용이없는 부작용이 없습니다.

MRC 임상 시험 부서의 이사 인 Max Parmar 교수는 다음과 같이 말했습니다.

Jack (11 세)과 8 세의 Tom Bosanquet가 재판에 등록되었습니다. 둘 다 Exons 45-50에서 삭제 된 DMD를 가지고 있습니다.

"DMD의 진단은 완전한 충격으로 왔습니다. 저와 제 남편 이안은 이전의 상태에 대해 들었습니다. 진단을받는 것은 블랙홀에 빠지는 것과 같았습니다. 당신은 어떻게 대처할 것인지 알지 못하고 전 세계가 무너질 것 같은 느낌이 들었습니다..

"잭과

"병원에 오는 것이 놀랍습니다. 우리는 우리가 가장 경험이 풍부한 건강 관리 전문가들에게 접근 할 수있는 세계 최고의 어린이 병원 중 하나에 있다는 것을 알았습니다.

"소년들은 2009 년과 2010 년 사이에 12 주 동안 재판을 받고있었습니다. 우리 가족 모두가 그 기간 동안의 삶의 질과 이동성에 현저한 차이를 발견했습니다. 우리는 그것이 Jack의 이동성을 연장하는 데 도움이되었으며 Tom이 상당히 덜 피곤하다고 생각합니다.".

근육 이영양증 캠페인은 20 년 전에이 유전자 기반 약물 바카라사이트 카지노판의 발전을 주도하고 1990 년대 초부터 2 백만 파운드 이상의 연구에 투자했습니다.

이미지 : 시험 참가자 Jack and Tom Bosanquet

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