메이저 바카라사이트 장난감유전자 편집 요법은 유전자 장애의 치료에서 혁명을위한 방법

유전성 트랜스 티 레틴 (attr) 아밀로이드증을 가진 사람들은 트랜스 티 레틴 (TTR) 유전자에 돌연변이가 있는데, 이는 심장과 신경에 점차적으로 축적되는 비정상적인 단백질을 생성한다는 것을 의미합니다. 증상에는 손과 발의 마비, 장의 제어 상실 및 방광 및 부동성이 포함됩니다.

환자가 이용할 수있는 대부분의 치료 옵션은 증상 관리와 관련이 있으며방지질병의 진행.

그러나 유전자 편집 치료의 1 상 임상 시험에서 처음 6 명의 환자의 강한 중간에 대한 결과가 강한 결과런던의 Royal Free Hospital에있는 메이저 바카라사이트 장난감 National Amyloidosis Center가 이끄는이 치료법 이이 쇠약 한 상태로 고통받는 환자에게는 획기적인 일이되기를 바랍니다.

시험을받은 환자는 일회성 주입을 통해 CRISPR/CAS9로 알려진 분자를 통해 간 세포 내에서 잘못된 유전자를 비활성화합니다. 유전자가 더 이상 간에서 활성화되지 않으면 환자는 유해한 트랜스 티 레틴 단백질의 무시할 수있는 수준 만 생성 할 것으로 예상됩니다.

처음 6 명의 환자에서, 조사 치료는 치료 후 28 일까지 유해 단백질의 생산을 최대 96%까지 감소시켰다. 심각한 부작용은 관찰되지 않았습니다.New England Journal of Medicine. 시험이 진행됨에 따라, 환자는 독성 단백질의 수준을 훨씬 더 낮게 이끌어 줄 희망으로 유전자 편집 요법의 고용량을 제공 받게됩니다..

노벨상을 수상한 기술인 CRISPR/CAS9는 과거에 신체 외부의 세포를 편집하는 데 사용되었습니다. 이것들은 CRISPR/CAS9가 의약품 자체로 사용되는 조사 요법에 대한 최초의 임상 데이터입니다.정맥 내특정 기관에서 표적 유전자를 비활성화하려면 -이 경우 간.

메이저 바카라사이트 장난감 National Amyloidosis Center의 Julian Gillmore 교수, Trial Lead, 메이저 바카라사이트 장난감의 일부아밀로이드증 및 급성기 단백질 센터,말했다 :“이것은이 상태를 가진 환자들에게는 훌륭한 소식입니다.이 시험이 계속 성공하면 치료를 통해 질병 초기에 진단 된 환자가 지속적인 치료의 필요없이 완전히 정상적인 삶을 영위 할 수 있습니다..

“최근까지, 우리 가이 상태를 환자에게 제공 할 수 있었던 대부분의 치료는 성공이 제한적이었습니다.이 시험이 계속 잘 진행된다면, 우리가 진정한 희망 과이 상태로 고통받는 환자에게 의미있는 임상 개선의 전망을 제공 할 수 있음을 의미합니다.”.

글로벌 재판에는 Royal Free London의 환자와 뉴질랜드 오클랜드에있는 병원이 포함됩니다. NTLA-2001로 지정된 조사 요법은 미국에 기반을 둔 생명 공학 회사 Intellia Therapeutics, Inc.에서 개발 중입니다.

링크

• 연구 논문에 출판 된nEJM
• Julian Gillmore 교수의 학업 프로필
• 메이저 바카라사이트 장난감 국립 아밀로이드증 센터
• 메이저 바카라사이트 장난감아밀로이드증 및 급성기 단백질 센터
• Royal Free Hospital

이미지

• CRISPR-CAS9, 크레딧 : Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH, ONFlickr2.0 CC

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