토토 바카라 사이트새로운 유전자 요법은 혈우병 환자의 출혈 위험을 줄일 수 있습니다

논문의 경우New England Journal of Medicine, 토토 바카라 사이트, Royal Free Hospital 및 Biotechnology Company의 전문가 인 프리린 치료제 프리린 치료제는 시험을 시험하여 FLT180A라는 새로운 유형의 아데노 관련 바이러스 (AAV) 유전자 치료 후보를 계속 평가하여 상태의 심각하고 중증 적으로 심각한 경우를 치료합니다.

Haemophilia B는 인자 IX (FIX) 단백질의 낮은 수준으로 인한 드문 유전 적 출혈 장애이며 출혈을 예방하거나 멈추는 데 도움이되는 혈전을 형성하는 데 필요합니다..고정 단백질 제조를 담당하는 유전자는 X 염색체에 위치하므로 심각한 형태의 혈우병 B는 남성에게 훨씬 일반적입니다.

현재 혈우병 B 환자는 정기적으로 (일반적으로 매주 - 재조합 고정, 즉 과도한 출혈을 예방하기 위해 정기적 인 대체 요법을 주사해야합니다. 치료의 발전에도 불구하고 환자는 계속 쇠약 한 관절 손상을 볼 수 있습니다.

B-Amaze라고 불리는 I/II Multi-Centre Clinical 시험 단계에 따르면 FLT180A를 사용한 일회성 치료가 이어졌다는 것을 발견했습니다.4 개의 상이한 복용량 수준에 걸쳐 9 명의 환자 중 9 명 중 9 명 중에서 간으로부터 고정 단백질의 지속적인 생산이 발생하여 정기적 인 대체 요법의 필요성을 제거합니다.

18 세 이상의 남성 환자 중 17 명 중 심사를받은 사람 중 10 명은 심각하거나 중증 심각한 혈우병 B가 FLT180A의 26 주 시험에 참여했습니다. 그들은 또한 15 년 동안 고정 표현의 안전성과 내구성을 평가하기 위해 장기적인 후속 연구에 등록되어 있습니다.

수석 저자 Pratima Chowdary (Royal Free Hospital, 토토 바카라 사이트 Cancer Institute)는 다음과 같이 말했습니다 :“혈우병 환자가 누락 된 단백질을 정기적으로 주사 할 필요가 없으면 삶의 질을 향상시키는 데 중요한 단계입니다. 장기적인 후속 연구는 발현과 후기의 내구성을위한 환자를 모니터링 할 것입니다.”.

AAV 유전자 요법은 바이러스의 외부 코트에서 발견 된 단백질의 포장을 사용하여 유전자의 기능적 사본을 환자 조직에 직접 전달하여 제대로 작동하지 않는 것을 보상합니다. 새로 합성 된 단백질은 혈액으로 방출되고 일회성 주입은 오래 지속되는 효과를 얻을 수 있습니다.

환자를 복용 해야하는 환자면역 체계가 치료를 거부하는 것을 방지하기 위해 몇 주에서 몇 개월에 걸쳐 약물을 억제하고, 알려진 모든 부작용이보고 된 모든 부작용..

while치료는 일반적으로 잘 견뎌 냈습니다.모든 환자는 어떤 형태의 부작용을 경험했습니다.가장 높은 FLT180A 용량을 받고 최고 수준의 고정 단백질을 가진 사람의 비정상적인 혈전.

연구를 공동 저술 한 프리린 공동 창립자 인 Amit Nathwani (토토 바카라 사이트 Medical Sciences)는 다음과 같이 말했습니다 :“유전자 치료는 여전히 심각한 유전 적 질병을 가진 사람들의 과학의 경계를 강요하는 젊은 분야입니다.

“B-Amaze 장기 데이터는 유전자 요법이 평생 치료를 준수 해야하는 어려움으로부터 환자를 자유롭게 할 수있는 잠재력이 있다는 증거가 증가하거나 오늘날 존재하지 않는 경우 치료를 제공 할 수 있다는 증거가 증가한다는 증거를 추가합니다.”.

10 명의 환자 중 9 명에서 치료는 고정 단백질 생산이 지속적으로 증가하여 과도한 출혈이 감소했습니다. 그들은 또한 더 이상 고정 단백질의 주당 주사가 필요하지 않습니다.

26 주 후, 5 명의 환자가 정상 수준의 고정 단백질을 가졌고, 3 명은 낮지 만, 수준이 낮았으며, 가장 높은 용량으로 치료받은 환자 1 명은 비정상적으로 높은 수준을 가졌습니다.

Freeline의 최고 의료 책임자 인 Pamela Foulds는 다음과 같이 말했습니다 :“B-Amaze 장기 데이터는 단일 용량의 FLT180A가 출혈로부터 혈우병 B를 가진 사람들을 보호 수준에서 고정 할 수있는 표현을 통해 생명 고정 대체의 필요성으로부터 보호 할 수 있다는 확신을 지속적으로 뒷받침하고 있습니다.

2022 년 6 월 토토 바카라 사이트은 글로벌 영향으로 연구를 계속 번역하기 위해 650 만 파운드의 정부 자금을 받았습니다 - 전국의 조직에 두 번째로 많은 금액이 제공됩니다.

Geraint Rees 교수 (토토 바카라 사이트 부사장 연구, 혁신 및 글로벌 참여 및 토토 바카라 사이트 비즈니스의 비상임 이사)는 다음과 같이 말했습니다 :“이 중요한 연구의 결과는 토토 바카라 사이트 연구와 혁신이 실제와 삶의 영향으로 전환 될 수있는 완벽한 예입니다.”

Phase I/II 시험은 토토 바카라 사이트이 후원하고 프리린 치료제가 자금을 지원했습니다.

Freeline은 토토 바카라 사이트의 상용화 회사 인 토토 바카라 사이트 Business (토토 바카라 사이트B)에 의해 지원되었습니다.

YouTube 위젯 자리 표시 자https : //www.youtube.com/watch? v = ltkrnisgh0e

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• New England Journal of Medicine의 연구 논문
• Pratima Chowdary 교수의 학업 프로필
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