치명적인 상속 조건을 가진 소녀는 온라인 바카라사이트 추천 스핀 아웃 유전자 치료로 치료됩니다

Northumberland의 19 개월 된 Teddi Shaw는 Metachromatic Leukodytrophy (MLD)로 진단되어 신경계에 심각한 손상을 일으키고 아이들이 움직이고, 말하고, 삼키고, 먹고,.

MLD를 가진 어린이를위한 치료 옵션은 없으며 어린이에게는 지원 치료 만 제공되며 항상 젊게 죽는다. 그러나 개척 약물 Libmeldy로 NHS에서 치료를받은 최초의 사람이 된 후 Teddi는 이제 질병없는 삶을 기대할 수 있습니다.

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스핀 아웃은 온라인 바카라사이트 추천 교수 인 Bobby Gaspar와 Adrian Thrasher (온라인 바카라사이트 추천 Great Ormond Street Institute of Child Health)의 20 년이 넘는 유전자 치료 연구 및 임상 작업의 결과로 형성되었습니다. 그들의 궁극적 인 목표는 심각한 치명적인 질병이있는 환자에게 잠재적으로 치료적인 유전자 요법 의약품을 가져 오는 것이 었습니다.

Libmeldy는 결함이있는 유전자의 기능적 사본을 환자의 줄기 세포에 삽입하여 MLD의 유전 적 원인을 수정합니다. 줄기 세포는 자신의 골수 나 혈액에서 나오고 새로운 유전자 정보로 신체로 공급됩니다.

NHS England는 오차드와 계약을 맺고 공개되지 않은 할인으로 환자에게 libmeldy를 제공하기로 합의했습니다.

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Teddi는 줄기 세포가 제거되었고 결함이있는 유전자는 작년 6 월과 10 월 사이에 교체되었습니다. 그녀는 작년에 MLD 진단을 받았지만 새로운 치료로부터 혜택을 받기에는 슬프게도 그녀의 질병에서 슬프게도 발전했습니다..

그들의 어머니 인 동맹국은 Teddi가 치료를받은 이후로 '절대적으로 화려한'것을하고 있다고 덧붙였다.

“우리는 Teddi가 NHS에서 이것을받은 최초의 아이이며 그녀가 길고 희망적으로 정상적인 삶을 영위 할 수있는 기회를 갖게되어 감사합니다.이 치료가 없으면 우리는 우리 아이들이 모두 데려 갈 것입니다.”.

Orchard Therapeutics는 2015 년 온라인 바카라사이트 추천 비즈니스 (온라인 바카라사이트 추천B), 온라인 바카라사이트 추천의 상용화 회사와 F-Prime Capital Partners 간의 파트너십을 통해 Gaspar 교수 및 Thrasher 교수의 연구를 통해 설립되었습니다. F-Prime은 과수원에 대한 2,100 만 파운드의 시리즈 A 투자를 이끌었습니다.

2018 년, 오차드는 최초의 공모를 통해 2 억 2 천 5 백만 달러의 마감을 발표하여 심각하고 생명을 위협하는 희귀 질환이있는 환자의 삶을 변화시키는 데 도움이됩니다.

온라인 바카라사이트 추천B와 공동으로 AlbionVC가 관리하는 온라인 바카라사이트 추천 기술 펀드는 과수원에도 투자했습니다.

온라인 바카라사이트 추천 부사장 인 Geraint Rees 교수 (연구, 혁신 및 글로벌 참여)는 다음과 같이 말했습니다 :“NHS에 대한 치료를 통해이 잔인한 질병으로 사는 어린이와 가족의 삶을 변화시키는 것은 놀라운 성과입니다. 모든 참여와 온라인 바카라사이트 추천에 대한 큰 축하를 자랑스럽게 축하합니다.”.

링크

• Orchard Therapeutics
• 온라인 바카라사이트 추천 유전자 치료 스핀 아웃에 대한 £ 4 억 4,800 만 파운드 투자
• 온라인 바카라사이트 추천 Great Ormond Street Institute of Child Health
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