바카라사이트 뱃무브 요법은 희귀 면역 장애가있는 어린이의 삶을 연장 할 수있는 잠재력을 제공합니다

재판의 결과는 바카라사이트 뱃무브, Great Ormond Street Hospital for Children (Gosh), Madrid (스페인) 및 캘리포니아 대학교 (바카라사이트 뱃무브A)의 연구원들이 주도한 시험의 결과는에 출판됩니다.New England Journal of Medicine그리고 5 개월에서 9 세 사이의 9 명의 어린이가 심한 백혈구 접착 결핍 I (LAD-I).

LAD-I는 어린이들이 기능하는 면역 체계가없고 감염과 싸우기 위해 끊임없이 고군분투하는 드문 일차 면역 결핍입니다. 결과적으로, 그들은 자주 입원합니다.

질병은 CD18의 생산을 담당하는 바카라사이트 뱃무브의 바카라사이트 뱃무브 변이에 의해 발생합니다. CD18은 백혈구 표면의 단백질로 혈류에서 나와 감염 부위로 나올 수 있습니다.

Heathy People에서는 백혈구가 감염 부위에 도달하면 많은 걱정없이 다루어 질 수 있지만 심한 LAD-I를 가진 어린이의 경우 결함이있는 백혈구가 필요한 곳으로 갈 수 없어 어린이가 빈번하고 확대되는 감염에 취약하게 만듭니다.

현재 표준 처리는 CD18을 갖는 백혈구를 생성하기 위해 올바른 바카라사이트 뱃무브 코드를 기증자로부터 줄기 세포를 제공하는 골수 이식입니다. 이것은 일치하는 기증자가 필요하며 대부분의 환자에게는 제 시간에 이용할 수 없습니다.

성공하더라도 골수 이식은 기증 된 세포가 수신자의 신체를 공격하는 기증자 세포 및 이식편 대용자-호스트-이기지의 거부와 같은 심각하고 잠재적으로 생명을 위협하는 부작용을 가지고 있습니다.

Rocket Pharmaceuticals Inc.가 후원하는 새로운 바카라사이트 뱃무브 치료 연구는 임상의가 환자 자신의 줄기 세포를 복용하고 혈액 스트림에서 벗어나고 싸움 감염에 필요한 누락 된 단백질을 만들도록 지시하는 바카라사이트 뱃무브 요법으로 수정하는 것을 포함합니다. 그런 다음 교정 된 세포는 작업 면역 체계를 개발하기 시작할 수있는 환자에게 반환됩니다.

이 조사 바카라사이트 뱃무브 요법은 환자의 세포를 사용하여 거부 또는 이식편 host 질병의 위험을 피합니다.

이 연구에 따르면이 시험에서 치료 된 9 명의 어린이 모두 치료에 잘 반응했으며 1 년에서 2 년의 치료 후에는 모두 더 적은 증상으로 생존하고 있습니다. 그들의 피부와 치과 병변, 감염 및 염증 증상은해결 된그리고 아이들은 비교적 정상적인 삶을 재개 할 수있었습니다.

치료 후, 시험의 모든 어린이는 혈액을 분석했으며 CD18 단백질이 장기적으로 감염과 싸우는 데 필요한 CD18 단백질을 가지고있는 것으로 밝혀졌으며, 심한 LAD-I를 위해 이전 약물 복용을 중단 할 수 있습니다.

재판에 입학했을 때 10 개월 밖에되지 않은 Eisa 재판에서 한 자녀가 최근 학교를 시작했습니다. 4 살짜리 그는 바카라사이트 뱃무브 요법 후에 심각한 Lad-I가없는 어린이에게 예상되는 바카라사이트 뱃무브 요법 후에 중요한 심장 수술을받을 수있었습니다.

연구원들은 치료의 장기적인 영향을 탐구하기 위해 환자를 계속 따라 가고 있습니다.

Claire Booth 교수 (바카라사이트 뱃무브 Great Ormond Ormond Street Institute of Child Health and Gosh)는 이렇게 말했습니다.

“이 과정이 그러한 복잡한 질병에 성공한 것으로 나타 났기 때문에, 우리는 다른 많은 질병을 치료하기 위해 청사진을 향해 움직일 수 있습니다. Gosh의 팀과 파트너가 눈을 멀게하는 조건, 근육 영양소, 암 및 기타에 대한 파트너에 의해 탐구되고 있습니다.

“EISA와 같은 가족은 우리에게 우리를 믿고, 기회를 제공하기위한 연구에서 우리를 믿습니다. 어려운 결정으로 길고 불확실한 여정이지만 가족이 접근하는 방식은 축하하고 박수를 보내야합니다.”.

재판은 세 곳에서 수행되었습니다 : Gosh, 바카라사이트 뱃무브A Mattel Children 's Hospital 및 병원의 유아용 유니버시티 리오 니 뇨스 예수 니아 (Madrid)

Study 공동 저자 인 Donald Kohn 박사는 다음과 같이 말했습니다 :“바카라사이트 뱃무브A (바카라사이트 뱃무브A) 박사는 다음과 같이 말했습니다 :“3 개국의 환자를 보면서 어린 시절에 심각한 감염이없고 병원 방문이 빈번하지 않은 기회를 제공하는 것이이 치료법이 얼마나 유익한 지에 대한 증거입니다.”

Dr Julian Sevilla (병원 Infantil Universitario Niño Jesús)는 다음과 같이 말했습니다 :“이 시험은 다시 한 번 바카라사이트 뱃무브 요법이 어떻게 적절한 줄기 세포 공여자없이 발생할 수없는 질병을 치료할 수있는 방법을 보여줍니다.

Eisa의 이야기

아기로서 EISA는 반복 감염을 경험했으며 검사에서 심각한 LAD-I가 있음을 확인했을 때 불과 몇 주 밖에되지 않았습니다. EISA가 약 4 개월이되었을 때, 그의 가족은 재판에 대해 알게되었고, Gosh의 팀은 EISA가 재판에 참여할 자격이 있다고 결정했습니다.

Eisa는 Covid 유행성 및 잠금 제한의 높이 기간 동안 Gosh에 머물 렀으므로 가족은이 시간을 격리시켜야했습니다. 어려웠지만 결코 그의 편을 떠나지 않았습니다.

2021 년 2 월, EISA는 치료를 받았으며 거의 ​​4 년이 지났으며 그의 삶은 더 나은 것을 위해 극적으로 변화했습니다.  Gosh Physiotherapy 팀의 도움으로 그는 계속 강해지고 축구를 시작했습니다.

Eisa는 거품이 많고 친근한 아이로 묘사되며 야외 활동을하고 형제 자매와 시간을 보내는 것을 좋아합니다. Eisa의 아빠 Safdar는이 바카라사이트 뱃무브 치료의 도움으로“Eisa가 정상적인 삶을 살 기회를 갖는 것은 놀랍습니다.”

링크

• 연구에서New England Journal of Medicine
• 클레어 부스 교수의 학업 프로필
• Great Ormond Street Institute of Child Health | 바카라 가상 머니
• 바카라 꽁 머니 인구 건강 과학 학부

이미지

• Eisa. 신용 : gosh

미디어 연락처

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e : p.tombs [at] 바카라사이트 뱃무브.ac.uk