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MRC Prion Unit and Institute of Prion Diseases

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2022 년 3 월 17 일

Creutzfeldt-Jakob Disease (CJD)에 대한 세계 최초의 신규 바카라사이트는 University College London Hospitals (UCLH) NHS Foundation Trust에서 6 명의 환자에서 사용한 후“매우 고무적인”결과를 보여주었습니다.

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결과,2022 년 3 월 16 일에 Lancet Neurology, 신규 바카라사이트가 안전하고 뇌에 접근 할 수 있음을 보여줍니다. 3 명의 환자에서, 항체는 투약 수준이 표적 범위에있을 때 안정화 된 질병 진행을 가질 수있다..

Creutzfeldt-Jakob 및 기타 프리온 질환은 변함없이 치명적인 신경 퇴행성 조건입니다-프리온으로 인한 미스 폴드 호스트 인코딩 세포 프리온 단백질 (PRPC). 질병 수정 신규 바카라사이트는 없습니다. 드문 조건이지만, 그들은 훨씬 일반적인 신경 퇴행성 치매, 특히 알츠하이머 병의 패러다임으로 간주됩니다. Prion Disease, PRPC약물 발달 목표로 확고하게 검증되었습니다.

학업 주도 프로젝트에서 우리는 완전히 인간화 된 anti-PRP를 만들었습니다C단일 클론 항체 (PRN100)는 인간 사용을 위해 산업 표준에 대한 제조를 감독했습니다. 적절한 거버넌스 감독을 제공 한 University College London Hospitals (UCLH) NHS Foundation Trust의 지원으로 CJD 환자를“특별”면제하에 신규 바카라사이트했습니다..

12463_13490

13534_14317PRNP돌연변이도 정당화 될 수 있습니다.

CJD에 대한 합리적 신규 바카라사이트의 개발 및 평가에 대한이 접근법은 제약 산업 주도 프로그램에 대한 전통적인 비즈니스 사례가 없지만 명확한 신규 바카라사이트 목표가 확립 된 다른 희귀 치명적인 질병에 대한 신규 바카라사이트제 평가에 더 큰 관심을 가질 수 있습니다..

PRN100 신규 바카라사이트의 개발을 이끌었던 UCL의 MRC Prion Unit의 이사 인 John Collinge 교수는 다음과 같이 말했습니다 :“다른 질병을위한 약물은 과거에 CJD를 실험적으로 시도했지만 질병 진행 또는 사망률에 영향을 미치지 않았습니다..

“이것은 세계에서 처음으로 CJD를 신규 바카라사이트하기 위해 특별히 설계된 약물이 인간에게 사용되었으며 결과는 매우 고무적입니다.

“우리가 신규 바카라사이트 한 환자의 수가 너무 작아서 약물이 질병의 과정을 변경했는지 여부를 판단하기에는 너무 작았지만 프리온 감염을 목표로하는 중요한 단계입니다..

“이 이정표에 도달하는 것은 큰 도전이었고 우리는 여전히 갈 길이 멀지 만 우리는 많은 것을 배웠으며 이제는 더 많은 수의 환자들에게 공식 임상 시험을 개발하는 것을 정당화했습니다.”.

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독일 Gottingen의 Georg-August University의 신경 과학과의 Lancet Neurology, Inga Zerr 교수의 결과와 함께 발표 된 의견에 따르면이 분야에서 추가 연구를 요구했습니다.

“이러한 결과는 매우 고무적이고 오랫동안 기다려 왔지만 소수의 환자와 역사적 통제의 사용과 같은 한계에 비추어 볼 때 이러한 결과는 예비로 간주되어야합니다.”라고 그녀는 말했습니다.

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“Creutzfeldt-Jakob Disease (CJD)는 뇌를 빠르게 파괴하고 현재 신규 바카라사이트 나 면허가없는 신규 바카라사이트가없는 희귀하고 잔인한 질병입니다. 소그룹 환자에게 제공하기 위해이 새로운 신규 바카라사이트의 잠재적 사용에서 발생하는 많은 도전을 통해 우리에게는 매우 중요했습니다.

“우리는 신규 바카라사이트가 안전하고 이익의 신호가 있음을 보여주는 결과에 의해 격려됩니다. 희망은 다른 신경 퇴행성 질병의 새로운 신규 바카라사이트법을 열어 줄 수 있기를 희망합니다.”