바카라사이트 제작에서 개발 된 획기적인 유전자 요법은 혈우병을 중단 할 수 있습니다

혈우병 환자가 부족한 중요한 혈액 척추 단백질을 생산할 수있게 해주는 개척 치료는 III 상 시험에 도달했으며 치료를 제공 할 것입니다..

유전자 요법은 혈우병을 포함한 다양한 유전 장애에 대한 약속을 보여주는 새로운 치료법입니다. 혈액 응고에 관여하는 단일 단백질이 누락되어 가장 작은 부상에서 통제되지 않은 출혈이 발생할 때 발생합니다.

혈우병은 전 세계 3,300 명 중 1 명 이상에 영향을 미칩니다. 자원이 부족한 국가에서는 종종 진단되지 않은 상태로 남아 있으며 조기 사망으로 이어질 수 있습니다.

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누락 된 단백질을 대체하기 위해 Amit Nathwani 교수 (바카라사이트 제작 Cancer Institute) 교수와 연구소의 혈액학과 교수 인 Edward Tuddenham의 동료는 미국 Tennessee에있는 St Jude 's Research Hospital의 연구원들과 협력하여 10 년 동안 유전자 치료 치료를 개발했습니다.

팀은 무해한 바이러스를 사용하여 단일 주사에서 신체의 세포에 결함있는 응고 인자 유전자의 교정 된 사본을 전달합니다. 그런 다음 세포는 혈액을 응고 할 수있는 올바른 형태의 단백질을 제조 할 수 있습니다.

““이 단일 복용량 치료는 다중 주사의 필요성을 대체하고 치료 비용을 크게 줄입니다.”

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혈우병의 시험 유전자 요법은 단일 용량이 장기 독성없이 3 년 이상 환자의 통제되지 않은 출혈을 막기에 충분하다는 것을 보여줍니다.

“이 '복용량 및 다이드'유전자 요법은 혈우병 환자에게 잠재적으로 삶을 변화시키는 치료법을 제공합니다.

“시험 결과는 현재 효과적인 치료가 부족한 다양한 단일 유전자 장애를 치료할 수있는 영감과 희망을 제공한다”고 덧붙였다.