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시설에서 생성 된 재조합 AAV는 천연 AAV2 바이러스를 기반으로합니다.
AAV2 게놈은 4.7KB의 선형 단일 가닥 DNA 분자입니다. 게놈은 두 개의 개방형 판독 프레임으로 구성되며, 반전 된 터미널 반복 (ITR)에 의해 측면으로 구성되어 헤어핀 구조를 형성하고 복제를 시작합니다.
| Tissue Tropism | 혈청 형 |
|---|---|
| CNS | AAV1, AAV2, AAV4, AAV8, AAV9, PHP.B, PHP.EB |
| 간 | AAV7, AAV8, AAV9 |
| 심장 | AAV1, AAV8, AAV9 |
| 폐 | AAV4, AAV5, AAV6, AAV9 |
| 신장 | AAV2 |
| 췌장 | AAV8 |
| 골격근 | AAV1, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9 |
| Photoreceptors | AAV2, AAV5, AAV8 |
재조합 AAV는 REP 및 CAP 유전자가 관심 유전자로 발현 카세트로 대체되도록 조작되었습니다. ITR 서열에는 복제 및 포장에 필요한 시스-작용 요소가 포함되어 있으며 복제 및 어셈블리에 필요한 유전자는 트랜스에서 제공됩니다.
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