상속 된 바카라사이트 홍보 승리바카라 학적 질병

바카라사이트 홍보 승리바카라의 선천적 오류 (IEI)는 바카라사이트 홍보 승리바카라 결핍 및/또는자가 바카라사이트 홍보 승리바카라, 염증 및 악성 종양을 초래하는 희귀 한 유전 질환 그룹입니다. 약 500 개의 개별 유전자가 상이한 IEI를 유발하는 것으로 확인 되었으며이 수는 차세대 유전자 시퀀싱의 더 넓은 적용으로 계속 증가하고있다. 우리는 IEI의 특정 유전자 돌연변이가 바카라사이트 홍보 승리바카라 질환을 유발 하고이 지식을 사용하여 새로운 치료법을 개발하는 분자 및 세포 메커니즘을 결정하는 것을 목표로합니다.

세포 및 유전자 요법은 한 번 연구 연구로 제한되며, 이제 임상 의학에 널리 사용됩니다. 초강성, 상속 된 질병으로부터자가 바카라사이트 홍보 승리바카라 및 혈액 암으로 이식에 이르기까지 광범위한 징후가 있습니다. 많은 형태의 세포 바카라사이트 홍보 승리바카라 요법은 유전자 유래 바카라사이트 홍보 승리바카라 세포의 주입에 기초하여 생체 내 기능을 향상시켰다 (예를 들어, 암 세포를 인식하고 죽이는 능력을 향상시키는). 다른 형태의 유전자 요법은 다양한 세포 유형에서 구체적으로 유전 된 돌연변이를 정확하게하도록 설계되었습니다.

세포 및 바카라사이트 홍보 승리바카라 요법 분야의 연구 포트폴리오에는 T 세포 (이펙터 및 조절) 및 줄기 세포의 공학이 포함되며, 동물 모델에서 I/II 상까지의 번역 파이프 라인에 걸쳐 첫 번째 임상 시험에서 첫 번째.

프로젝트

바카라사이트 홍보 승리바카라의 선천적 오류의 병인 이해 (유전 바카라사이트 홍보 승리바카라 결핍 장애)

임상 학자로서 우리는 유럽에서 선천적 인 바카라사이트 홍보 승리바카라 오류 (IEI)가있는 성인 환자의 가장 큰 코호트 중 하나에 대한 임상 치료를 제공합니다. 우리의 연구 그룹은 이들 질병의 분자 및 세포 병인을 이해하고, 새로운 원인 유전자를 식별하고, 미지의 유명한 유전자 돌연변이 또는 변이체가 바카라사이트 홍보 승리바카라 세포 기능에 어떤 영향을 미치는지 이해하는 것을 목표로한다. 이를 위해 우리는 생물 정보 학적 접근법, 내역 세포주 모델 및 1 차 세포의 조합을 사용한다. 우리는 IEI의 유전자 진단을 개선하고, 특정 IEI 유전자의 상이한 돌연변이가 질병 표현형의 변화에 ​​어떻게 기여하는지 이해하고, 표적 IEI 약물 요법이 바카라사이트 홍보 승리바카라 세포 기능을 교정하는지 여부를 테스트한다..

리드 조사관

• Siobhan Burns 교수
• Emma Morris 교수

바카라사이트 홍보 승리바카라의 선천적 오류를 치료하기위한 새로운 세포 및 유전자 치료 접근법 개발

우리는 환자 집단에서 식별 된 단일 원성 결함을 수정하기 위해 유전자 편집 접근법 (예 : CRISPR/CAS9, BASE 및 PRIME EDITING)을 사용하고 있습니다. 시험 관내 및 생체 내 실험은 영향을받는 바카라사이트 홍보 승리바카라 세포의 기능적 교정을 입증하기 위해 수행되므로 환자에서 관찰 된 임상 표현형을 역전시킬 가능성이있다..

리드 조사관

• Emma Morris 교수 (Immunity & Transplantation, UCL)
• Siobhan Burns 교수 (Immunity & Transplantation, UCL)

바카라사이트 홍보 승리바카라 결핍 환자의 임상 연구

우리는 만성 감염에 중점을 둔 바카라사이트 홍보 승리바카라 결핍 조건과 그 결과를 조사하기위한 다양한 임상 연구를 수행합니다. 최근 연구에는 분석이 포함되었습니다.Campylobacter일반적인 가변 바카라사이트 홍보 승리바카라 결핍 감염, 치료 적 바카라사이트 홍보 승리바카라 글로불린 생성물의 SARS-COV-2 중화 능력, 만성 covID-19 및 만성 노로 바이러스 감염 및 만성 granulomatous disorder에서 장간 점막 마이크로 바이오 옴의 조사.

리드 조사관

• David Lowe 박사 (바카라사이트 홍보 승리바카라 및 이식 연구소, UCL)
• Siobhan Burns 교수 (Immunity & Transplantation, UCL)

항체 결핍 환자의 호흡기에서 항생제 내성 탐색

우리는 항체 결핍 환자의 호흡기 샘플에서 항생제 내성의 표현형 및 분자 지표를 조사하고 있습니다. 여기에는 저항을 정의하고 임상 서비스에서 환자들 사이의 가능한 전염을 평가하기 위해 메타 게노 메스의 사용이 포함됩니다..

리드 조사관

• David Lowe 박사 (바카라사이트 홍보 승리바카라 및 이식 연구소, UCL)

바카라사이트 홍보 승리바카라의 선천적 오류에 대한 새로운 줄기 세포 및 유전자 요법과 관련된 임상 연구

우리는 세계에서 일차 바카라사이트 홍보 승리바카라 결핍을 가진 가장 많은 성인을 이식하고 임상 결과를 개선하고 최적의 이식 프로토콜을 식별하며 늦은 합병증을 설명하기 위해 이러한 코호트에 대한 번역 임상 연구를 수행했습니다. 우리는 단일 생성 바카라사이트 홍보 승리바카라 정착성에 대한 새로운 유전자 요법 접근법의 안전성, 타당성 및 효능을 탐구하는 인간 임상 시험에서 환자를 먼저 모집합니다. 이러한 질병은 드물거나 매우 경쟁적이므로 전세계 많은 협력자들과 협력합니다.

리드 조사관

• Emma Morris 교수 (Immunity & Transplantation, UCL)

고급 바카라사이트 홍보 승리바카라 편집 기술을 사용한 차세대 T 세포 요법의 개발

우리는 바카라사이트 홍보 승리바카라 편집 접근법을 사용하여 상속 및 획득 질환에 대한 새로운 T 세포 요법 접근법을 개발하고 있습니다. 우리의 연구는 화학 요법의 필요성을 줄이고 생체 내 T 세포 공학의 길을 열어주기를 희망하는 다양한 T 세포 요법에 적용되는 플랫폼 기술 개발에 중점을 둡니다.

리드 조사관

• Dr Tom Fox (바카라사이트 홍보 승리바카라 및 이식 연구소, UCL)

전문가

선정 된 간행물

1. Fink DL, Idilli O, Shields A, Richter A,​​Burns So(2024).항체 결핍 환자에서 항-인테르 론 α자가 항체의 유병률. J Clin Immunol. 2024 7 월 11 일; 44 (7) : 161.
2. Degirmencay A, Thomas S, Holler A, Burgess S,Morris EC, Stauss HJ (2024).TCR 발현 수준 및 항원-특이 적 T 세포 기능을 향상시키기위한 CD3ζ의 악용100003_100046
3. Anantharachagan A, Loh Sy,Burns So...Morris EC(2024).Wiskott-Aldrich Syndrome을 가진 가장 오래된 생존 환자에서 동종 전혈 줄기 세포 이식 결과. J Allergy Clin Immunol Glob. 2023 11 월 22 일; 3 (1) : 100191.
4. Roa-Bautista A, Brown LK, Tadros S,Burns So, Godbole G*,Lowe DM* (2023).Campylobacter spp의 임상 특징, 바카라사이트 홍보 승리바카라 학적 특성 및 치료 결과. 일반적인 가변 바카라사이트 홍보 승리바카라 결핍 환자의 감염. J Allergy Clin Immunol Pract 2023; 11 : 3493-3501.e4.
5. Minskaia E, Maimaris J ...Morris EC, Burns So(2023).상 염색체 우성 STAT6 기능의 이득은 림프종과 관련된 심각한 아토피를 유발합니다. J Clin Immunol. 2023 년 10 월; 43 (7) : 1611-1622.
6. Albuquerque AS, Maimaris J, McKenna AJ ...Morris EC, 화상 So(2023).STAT1 기능의 기능적 검증을위한 실질적인 과제 바카라사이트 홍보 승리바카라 변이. 클린 Exp Immunol. 2023 년 4 월 25 일; 212 (2) : 166-169.
7. Fox TA, Houghton BC, Petersone L ...Burns So, Sansom DM, 부스 C,Morris EC(2022).CTLA-4 기능 부전을 수정하기위한 T 세포의 치료 바카라사이트 홍보 승리바카라 편집. Sci Transl Med. 2022 10 월 26 일; 14 (668).
8. Brown LK, Moran E, Goodman A, Baxendale H ...Lowe DM(2022).바카라사이트 홍보 승리바카라 결핍에서 만성 또는 재발하는 Covid-19의 치료. J Allergy Clin Immunol 2022; 149 : 557-561.
9. Brown LK, Ruis C, Clark I, Roy S ...Burns So, Breuer J*,Lowe DM* (2019). 바카라사이트 홍보 승리바카라 결핍 숙주에서 만성 노로 바이러스 감염의 포괄적 인 특성. J Allergy Clin Immunol 2019; 44 : 1450-1453.
10. Ruis C, Brown LK, Roy S, Atkinson C,화상 So... Breuer J*,Lowe DM* (2018).Favipiravir 치료에 대한 반응으로 노로 바이러스의 돌연변이 유발. N Engl J Med 2018 379 : 2173-2176.

바카라사이트 홍보 승리바카라 및 줄기 세포 요법 : 자연의 철자 실수 수정

임상 세포 및 바카라사이트 홍보 승리바카라 요법 교수 인 Emma Morris는 의사와 과학자들이 의료 과학에 대한 드문 상속 질병을 치료하기 위해 새로운 바카라사이트 홍보 승리바카라 치료 및 바카라사이트 홍보 승리바카라 편집 방법을 어떻게 사용할 수 있는지 설명합니다.