바카라 용어2001

바카라 용어2001은 아트 아밀로이드증에 대한 최초의 치료법이 될 수있는 실험 요법입니다.

CRISPR/CAS9 기술은 과학자들이 유전자를 매우 정확하고 효율적으로 변경할 수있는 새로운 유전자 편집 도구입니다. 단백질 CAS9 (또는 CRISPR- 관련)는 한 쌍의 분자 가위처럼 기능하는 효소이므로 DNA의 특정 섹션을 제거, 변경 또는 추가 할 수 있습니다..

바카라 용어2001은 신체 내부의 유전자를 편집하기 위해 체계적으로 (정맥 내) 투여되는 최초의 CRISPR 요법입니다. 신체의 거의 모든 TTR은 간에서 만들어집니다. 바카라 용어2001은 지질 나노 입자 전달 시스템을 사용하여 유전자 편집 CRISPR 단백질을 간으로 전달합니다.

목표는 단일 치료 과정에서 TTR 유전자를 영구적으로 삭제하는 것입니다.

이 과정이 충분한 세포에서 발생하면 TTR 단백질 생산이 잠재적으로 크게 감소하여 질병에 미치는 영향을 초래할 수 있습니다. 전임상 데이터는 유망한 결과를 보여 주었고,이 시험은 치료가 인간에게 처음으로 투여 된 것입니다.

시험

이것은 1 상 (FIH)에서 1 단계이며, 다리성 병증이있는 유전 아트 아밀로이드증 및 아트 아밀로이드증 및 심근 종이 환자에서 바카라 용어2001의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기위한 공개-라벨 시험입니다..

환자의 연구가 환자를위한 것

연구의 1 부에서 참가자는 바카라 용어2001의 단일 용량을받은 다음 최대 24 개월 동안 추적됩니다. 파트 2에서 참가자는 1 부에서 단일 용량으로 확인 된 최적의 생물학적 활성 복용량 (OBD)을받은 다음 최대 24 개월 동안 추적됩니다..

누가 재판에 참여할 수 있습니까?

유전성 attr 아밀로이드증 및 다발성 병증 또는 아트 아밀로이드 심근 병증으로 진단 된 환자가 참여할 수 있습니다. 비 ATTR 아밀로이드증, 렙 토메닝 리안 TTR 아밀로이드증이 있거나 특정 이전 기간 내에 아트 아밀로이드증에 대해 다른 TTR 방향 요법을 사용한 경우 환자는 연구에 참여하지 않을 수 있습니다.

포함 및 제외 기준의 전체 목록은 참조ClinicalTrials.gov웹 사이트. 약 38 명의 참가자 채용이 계획되어 있습니다.

38 명의 참가자 채용이 계획되어 있습니다.

결과

평가 된 주요 결과에는 치료 및 부작용의 효능을 반영하는 약동학 적 및 약력학 파라미터가 포함됩니다.

평가 된 다른 결과에는 다중 신경 병증 관련 증상 및 심근 병증의 임상 평가가 포함됩니다.

타이밍

이 연구는 NAC에서 채용을 위해 열려 있습니다.